{"id":2384,"date":"2026-06-13T05:00:00","date_gmt":"2026-06-13T08:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/?p=2384"},"modified":"2026-06-13T05:00:00","modified_gmt":"2026-06-13T08:00:00","slug":"pediatria-avancada-pgrss-cart-tisagenlecleucel-kymriah-eliana-zolgensma-spinraza-risdiplam-eteplirsen-casimersen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/pediatria-avancada-pgrss-cart-tisagenlecleucel-kymriah-eliana-zolgensma-spinraza-risdiplam-eteplirsen-casimersen\/","title":{"rendered":"CAR-T Pediatrico: PGRSS Kymriah Zolgensma Spinraza"},"content":{"rendered":"

A medicina pedi\u00e1trica avan\u00e7ada de 2026 \u00e9 o terreno onde a terapia g\u00eanica<\/strong> deixou de ser fic\u00e7\u00e3o e virou pr\u00e1tica cl\u00ednica de centro de refer\u00eancia. Em hematologia pedi\u00e1trica, o tisagenlecleucel (Kymriah)<\/strong> \u2014 primeiro CAR-T anti-CD19 aprovado em pediatria \u2014 atendeu LLA refrat\u00e1ria ou recidivada com taxa de remiss\u00e3o completa superior a 80% no estudo ELIANA<\/strong>. O axicabtagene ciloleucel (Yescarta)<\/strong> ampliou o arsenal para linfomas B agressivos (ZUMA-1\/3\/7), e o brexucabtagene autoleucel<\/strong> e o lisocabtagene maraleucel<\/strong> completaram a carteira CAR-T.<\/p>\n

Em atrofia muscular espinhal (SMA)<\/strong>, o cen\u00e1rio foi reescrito por tr\u00eas terapias: o onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)<\/strong> \u2014 terapia g\u00eanica AAV9-mediada de dose \u00fanica, indicada em SMA tipo 1 antes dos dois anos \u2014, o nusinersen (Spinraza)<\/strong> \u2014 oligonucleot\u00eddeo antisense intratecal de dose peri\u00f3dica \u2014 e o risdiplam (Evrysdi)<\/strong> \u2014 modificador de splicing oral. Em distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/strong>, o eteplirsen<\/strong> e o casimersen<\/strong> (Sarepta Therapeutics) atendem subgrupos espec\u00edficos de muta\u00e7\u00e3o; o ataluren (Translarna)<\/strong> atua em muta\u00e7\u00f5es nonsense.<\/p>\n

Cada categoria reescreve, de modo profundo, o plano de gerenciamento de res\u00edduos de servi\u00e7os de sa\u00fade (PGRSS)<\/strong> do servi\u00e7o de pediatria de alta complexidade.<\/p>\n

CAR-T pedi\u00e1trico: o res\u00edduo de classe g\u00eanica em volume crescente<\/h2>\n

O CAR-T tisagenlecleucel \u00e9 terapia celular adoptiva geneticamente modificada<\/strong> classificada como Grupo A1+B classe g\u00eanica<\/strong> sob ANVISA + CTNBio. O processo envolve leucaferese do paciente<\/strong> (CD3+ apheresis), manufatura ex vivo em laborat\u00f3rio central<\/strong> (Novartis, Bristol Myers Squibb, Gilead Kite), linfodeple\u00e7\u00e3o com fludarabina + ciclofosfamida<\/strong>, infus\u00e3o do produto CAR-T modificado<\/strong> e suporte cl\u00ednico para CRS (s\u00edndrome de libera\u00e7\u00e3o de citocinas) e ICANS (toxicidade neurol\u00f3gica)<\/strong> com tocilizumabe<\/strong> e dexametasona<\/strong>.<\/p>\n

O hospital que opera CAR-T precisa ter bio-conten\u00e7\u00e3o n\u00edvel 2 modificado<\/strong>, EPI espec\u00edfico para terapia celular<\/strong>, rastreabilidade individual obrigat\u00f3ria do produto cellular<\/strong>, descarte do bag de infus\u00e3o como res\u00edduo Grupo A1+B classe g\u00eanica<\/strong> e fluxo separado<\/strong> para res\u00edduo do paciente nas primeiras 24-48 horas p\u00f3s-infus\u00e3o.<\/p>\n

Tabela: terapias pedi\u00e1tricas avan\u00e7adas 2026 e classifica\u00e7\u00e3o PGRSS<\/h2>\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n
Terapia<\/th>\nIndica\u00e7\u00e3o<\/th>\nRes\u00edduo gerado<\/th>\nClassifica\u00e7\u00e3o RDC 222\/2018<\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n
Tisagenlecleucel (Kymriah)<\/td>\nLLA pedi\u00e1trica recidivada\/refrat\u00e1ria<\/td>\nBag CAR-T + linha + EPI<\/td>\nA1 + B (g\u00eanico) + E<\/td>\n<\/tr>\n
Axi-cel \/ Brexu-cel \/ Liso-cel<\/td>\nLinfomas B agressivos<\/td>\nBag CAR-T + linha + EPI<\/td>\nA1 + B (g\u00eanico) + E<\/td>\n<\/tr>\n
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)<\/td>\nSMA tipo 1 < 2 anos<\/td>\nFrasco AAV9 + linha + EPI<\/td>\nA1 + B (AAV) + E<\/td>\n<\/tr>\n
Nusinersen (Spinraza)<\/td>\nSMA dose intratecal peri\u00f3dica<\/td>\nFrasco + agulha + EPI<\/td>\nA1 + B + E<\/td>\n<\/tr>\n
Risdiplam (Evrysdi)<\/td>\nSMA oral di\u00e1ria<\/td>\nFrascos vencidos \/ partidos<\/td>\nB (medicamento)<\/td>\n<\/tr>\n
Eteplirsen \/ Casimersen<\/td>\nDMD exon-skipping<\/td>\nFrasco + linha + EPI<\/td>\nA1 + B + E<\/td>\n<\/tr>\n
Ataluren (Translarna)<\/td>\nDMD muta\u00e7\u00e3o nonsense oral<\/td>\nComprimidos vencidos\/partidos<\/td>\nB (medicamento)<\/td>\n<\/tr>\n
Tocilizumabe (CRS)<\/td>\nSuporte CAR-T<\/td>\nFrasco residual + linha + EPI<\/td>\nA1 + B + E<\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n

A leitura cruzada da tabela mostra que o servi\u00e7o pedi\u00e1trico de alta complexidade opera, simultaneamente, terapia celular g\u00eanica (CAR-T)<\/strong>, terapia g\u00eanica vetorizada (AAV9)<\/strong>, oligonucleot\u00eddeo antisense (nusinersen)<\/strong>, modificador de splicing (risdiplam)<\/strong>, exon-skipping (eteplirsen)<\/strong> e suporte de imunoterapia (tocilizumabe)<\/strong> \u2014 seis categorias com regulamenta\u00e7\u00e3o CTNBio + ANVISA sobreposta.<\/p>\n

A enfermagem pedi\u00e1trica como ponto cr\u00edtico<\/h2>\n

A enfermeira que atende crian\u00e7a recebendo CAR-T ou Zolgensma opera com regulamenta\u00e7\u00e3o CTNBio sobreposta a ANVISA<\/strong>, em paciente com peso baixo, fun\u00e7\u00e3o renal\/hep\u00e1tica em desenvolvimento e toler\u00e2ncia terap\u00eautica diferente do adulto<\/strong>. O treinamento exige protocolo escrito espec\u00edfico para fase de linfodeple\u00e7\u00e3o (febre neutrop\u00eanica esperada), infus\u00e3o (CRS grau 1-4, ICANS grau 1-4) e suporte (tocilizumabe, dexametasona, fluidoterapia agressiva).<\/p>\n

Para o servi\u00e7o que estrutura essa frente, a Seven Res\u00edduos<\/a> atua na interface entre pediatria avan\u00e7ada e PGRSS audit\u00e1vel, com coleta especializada para res\u00edduos hospitalares de alta complexidade<\/a> calibrada para servi\u00e7os que rodam CAR-T, Zolgensma, Spinraza e Sarepta em escala.<\/p>\n

Tr\u00eas perfis: como diferentes servi\u00e7os absorvem o algoritmo 2026<\/h2>\n

Centro pedi\u00e1trico oncol\u00f3gico de refer\u00eancia (mais de 50 LLA\/ano + programa CAR-T):<\/strong> opera todas as classes \u2014 CAR-T, Zolgensma, Spinraza, risdiplam, Sarepta. Tem hematologista pedi\u00e1trico, neurologista pedi\u00e1trico, biosseguran\u00e7a n\u00edvel 2 modificado e PGRSS dedicado.<\/p>\n

Hospital pedi\u00e1trico de m\u00e9dia complexidade (20-50 LLA\/ano):<\/strong> opera quimioterapia padr\u00e3o e Spinraza\/risdiplam. Encaminha CAR-T e Zolgensma para centro de refer\u00eancia. PGRSS cobre fluxo padr\u00e3o.<\/p>\n

Cl\u00ednica pedi\u00e1trica ambulatorial neuromuscular:<\/strong> opera prescri\u00e7\u00e3o de risdiplam oral e seguimento de paciente em uso de Zolgensma p\u00f3s-infus\u00e3o. PGRSS limitado a Grupo B medicamento e A1+B+E ambulatorial.<\/p>\n

Tr\u00eas erros recorrentes em PGRSS pedi\u00e1trico avan\u00e7ado<\/h2>\n
    \n
  1. Tratar bag de CAR-T como infus\u00e3o biol\u00f3gica padr\u00e3o.<\/strong> O CAR-T \u00e9 classe g\u00eanica e exige rastreabilidade individual, descarte espec\u00edfico e bio-conten\u00e7\u00e3o n\u00edvel 2 modificado.<\/li>\n
  2. N\u00e3o articular log\u00edstica reversa de Zolgensma com fabricante.<\/strong> O frasco de AAV9 e a embalagem secund\u00e1ria seguem fluxo de devolu\u00e7\u00e3o \u00e0 Novartis, n\u00e3o para fluxo hospitalar comum.<\/li>\n
  3. Confundir oligonucleot\u00eddeo antisense (Spinraza) com medicamento intratecal padr\u00e3o.<\/strong> O nusinersen tem perfil de descarte espec\u00edfico \u2014 descarte sem coletor adequado \u00e9 descumprimento.<\/li>\n<\/ol>\n

    O horizonte 2027: CAR-T off-the-shelf e in vivo gene editing<\/h2>\n

    A pr\u00f3xima onda inclui CAR-T alog\u00eanico off-the-shelf<\/strong> sem necessidade de manufatura individualizada, in vivo gene editing CRISPR<\/strong> (Verve VERVE-101 para hipercolesterolemia familiar) e terapia g\u00eanica AAV<\/strong> para outras doen\u00e7as raras pedi\u00e1tricas (hemofilia A com Roctavian, hemofilia B com Hemgenix). Cada categoria nova exige revis\u00e3o do PGRSS antes do primeiro paciente.<\/p>\n

    Para aprofundar, leia o post sobre nefrologia avan\u00e7ada com xenotransplante<\/a> e o artigo sobre neuro-oncologia GBM<\/a>, al\u00e9m do panorama geral de PGRSS oncol\u00f3gico<\/a>. Como refer\u00eancia, a RDC 222\/2018 da ANVISA<\/a> e o estudo ELIANA publicado no NEJM<\/a> s\u00e3o leitura obrigat\u00f3ria.<\/p>\n

    Pronto para alinhar seu PGRSS \u00e0 pediatria molecular de 2026?<\/strong> Fale com a Seven Res\u00edduos<\/a> e estruture um plano que acompanhe seus protocolos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    CAR-T tisagenlecleucel ELIANA, Zolgensma SMA, Spinraza, risdiplam e Sarepta DMD reescrevem o PGRSS pedi\u00e1trico avan\u00e7ado.<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":2383,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[7],"tags":[2366,824,3224,3223],"class_list":["post-2384","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-compliance-legislacao","tag-car-t","tag-pediatria","tag-terapia-genica","tag-zolgensma"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2384","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2384"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2384\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":4413,"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2384\/revisions\/4413"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2383"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2384"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2384"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/sevenresiduosaude.com.br\/blog\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2384"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}